第一个将他的基因编入体内的人

第一个将他的基因编入体内的人

11月15日美国东部时间下午12:37更新

周一,44岁的BrianMadeux花了三个小时连接到IV并创造了科学史滴入手臂的清澈液体引发了一系列事件,这些事件应该以精确的方式插入Madeux从出生到肝细胞DNA后缺​​乏的基因。有了这个,他可能会治愈亨吉美彩票官网特综合症,这是一种导致一系列症状的遗传性疾病,包括关节僵硬,呼吸问题和发育迟缓。Madeux有26个手术来处理这一切。

如果有效,这种变化将是永久性的。如果基因插入错误的位置,那也可能是永久性的。医生可能几个月都不知道。

美联社周三宣布了马克思的输液消息。他是SangamoTherapeutics在临床试验中接受治疗的第一位患者,他使用称为锌指核酸酶的微观基因编辑工具来改变患者体内的DNA。Sangamo在这项技术上投入了资金,该公司正在同时招募患有血友病B和Hurler综合征的患者进行另外两项使用锌指核酸酶的临床试验。

BrianMadeux与他的女友MarcieHumphrey坐在一起等待接收第一个人类基因编辑(EricRisberg/AP)

基因治疗,其中缺失的基因被插入患者的DNA中,自1989年以来一直存在。使Sangamo的治疗方法与众不同的是精确性。过去的基因疗法已经利用某些病毒,这些病毒在基因组中的某些随机位置插入基因-有时在适当的地方,但有时会在可能导致癌症的地方插入,这使得治疗风险很大。

Sangamo"s锌指核酸酶经过精心设计,可以找到特定的DNA片段,可以安全地插入新的基因。“你确切地知道你在基因组中的位置。这不像是用霰弹枪希望你打鸟。这就像使用步枪一样,“Sangamo临床试验的首席研究员,明尼苏达大学的儿科医生切斯特惠特吉美彩票官网利说。Madeux的输液含有数十亿份缺失的基因以及锌指核酸酶。

锌指核酸酶也不同于CRISPR,这是一种更新的基因编辑工具,可以找到精确的延伸DNA。用于体内基因编辑的CRISPR尚未在美国进行临床试验。

Sangamo之前曾使用锌指核酸酶来编辑从HIV患者身上取得的免疫细胞。一旦这些基因编辑的细胞被注射回患者体内,它们就能抵抗HIV感染。但现在,Sangamo正在将锌指核酸酶直接插入体内进行编辑。这是一个新的风险水平,但也是一个新的可能奖励水平。

Madeux的治疗将无法扭转他身体的所有伤害。但它可以阻止疾病的进展。它还可以消除昂贵且耗时的酶替代疗法的需要,许多亨特综合症患者目前正在使用它来治疗他们的疾病。

但Sangamo未来真正希望做的是治愈孩子们。当我今年早些时候与Sangamo的总裁SandyMacrae谈话时,他告诉我,第一次审判必须是成年人,因为这是谨慎的事情。“一旦我们确定药物是安全有效的,我们的目的就是尽快让它成为儿童,”他说。

(责任编辑:吉美彩票官网)

本文地址:http://www.jinworld.com/qiche/baojia/201909/4163.html

上一篇:为什么这是阿富汗战争最重要的一年 下一篇:没有了